JAK-Inhibitoren

Bei einer Myelofibrose vermehrt sich das Bindegewebe im Knochenmark so stark, dass die normale Blutbildung gestört wird. Der sogenannte JAK-STAT-Signalweg, bei dem das Enzym Januskinase 2 (JAK2) eine zentrale Rolle spielt, ist überaktiviert. Diese Überaktivierung führt dazu, dass Zellen sich unkontrolliert vermehren, Entzündungsmarker produziert werden und die Vernarbung des Knochenmarks voranschreitet. Die Folgen sind Blutarmut, eine vergrößerte Milz sowie Beschwerden wie Knochenschmerzen, Juckreiz, Nachtschweiß und Abgeschlagenheit. Ziel vieler Therapien ist daher die Hemmung des sogenannten JAK-STAT-Signalwegs, um die Symptome zu lindern, die Milz wieder zu verkleinern und das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen.^{(2), (4)}

Durch die Einführung der JAK-Inhibitoren wurde in den vergangenen Jahren ein großer Fortschritt für Patient*innen mit Myelofibrose erzielt. In der Europäischen Union sind derzeit drei verschiedene JAK-Inhibitoren zur Behandlung von Myelofibrose zugelassen: Ruxolitinib, Fedratinib und Momelotinib. Alle Medikamente hemmen das JAK2-Enzym, unterscheiden sich jedoch in ihren weiteren inhibitorischen Effekten. Deshalb werden sie auf Basis individueller Eigenschaften der Patient*innen eingesetzt. Im Video „Behandlung mit JAK-Inhibitoren bei Myelofibrose“ finden Sie weiterführende Informationen zu diesen Therapien, unter anderem zu möglichen Nebenwirkungen und zum typischen Behandlungsablauf.⁽⁴⁾

Die Therapie mit JAK-Inhibitoren verfolgt mehrere Ziele:

• Eine typische Begleiterscheinung der Myelofibrose ist eine vergrößerte Milz. JAK-Inhibitoren sollen die Milz verkleinern, um Beschwerden zu lindern.⁽⁴⁾
• Auch andere Symptome wie Knochenschmerzen, Abgeschlagenheit oder Nachtschweiß sollen sich durch die Behandlung verbessern.⁽⁴⁾
• Insgesamt soll die Lebensqualität der Betroffenen verbessert und die Lebensdauer durch die Verlangsamung des Voranschreitens der Erkrankung verlängert werden.⁽⁴⁾

Spezialisierte Zentren finden 

Die Myelofibrose ist eine komplexe Erkrankung, die mit circa 800 Neudiagnosen pro Jahr zu den seltenen Formen von Blutkrebs zählt. Umso wichtiger ist es, geeignete Fachärzte oder -ärztinnen zu finden, die Betroffene in dieser Zeit bestmöglich unterstützen. In Deutschland gibt es Schwerpunkteinrichtungen und onkologische Zentren, die sich auf diese Art von Erkrankungen spezialisiert haben.⁽⁵⁾

Zuständig sind in diesen Fällen Fachärzte und Fachärztinnen für Hämatologie. Sie sind spezialisiert auf Erkrankungen des Blutes und der blutbildenden Organe (dazu zählt z. B. das Knochenmark). Bei einer zusätzlichen Spezialisierung auf Blutkrebs und verwandte Erkrankungen spricht man von Hämatoonkolog*innen. Ihr Fokus liegt auf Erkrankungen wie Anämie, Gerinnungsstörungen, Blutkrebs und Myelofibrose.⁽⁶⁾

In der sogenannten OncoMap finden Sie eine Liste zertifizierter Krebszentren. Über verschiedene Filter (Bundesland, Erkrankung) können Sie sich einen Überblick über das Angebot verschaffen. Die Myelofibrose finden Sie bei den hämatologischen Neoplasien, da sie zu den bösartigen Erkrankungen des Blutes und des lymphatischen Systems gehört.⁽⁷⁾

Die Behandlungsoptionen bei Myelofibrose werden kontinuierlich weiterentwickelt. Durch die inhaltlichen Anpassungen konnten Fortschritte in der Diagnostik, weitere Therapieoptionen und neue Instrumente der Risikobewertung aufgenommen werden. Die Leitlinie zur Myelofibrose bietet nun wieder einen aktualisierten Leitfaden für Ärzte und Ärztinnen.